顯著降低癲癇發作！iPS來源神經元細胞藥物臨床新進展！-生命之碼

近日，Neurona Therapeutics公佈了其來源於人誘導多能幹細胞（iPSC）的一種神經元細胞治療藥物NRTX-1001用於治療內側顳葉癲癇（MTLE）的1/2期臨床試驗最新資料。

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關於“內側顳葉癲癇”

”

內側顳葉癲癇（MTLE）是成人中最常見的局灶性癲癇型別，主要影響顳葉的內部結構，癲癇發作通常始於稱為海馬的結構。

對於對抗癲癇藥物有耐藥性的癲癇患者，可以選擇癲癇手術，即透過手術切除或鐳射消融受損的顳葉。然而，

目前的手術選擇並不是對所有人都有效，而且具有組織破壞性以及可能造成嚴重的的副作用。

此外，儘管使用批准的藥物進行治療，但仍有25%至35%的人復發，這也意味著在癲癇治療領域還有巨大的醫療需求。

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關於神經元細胞治療藥物

——NRTX-1001

”

NRTX-1001是一種的來源於

人誘導多能幹細胞（iPSC）神經元細胞治療藥物

，其採用Neurona專有的製造工藝。

NRTX-1001包括分泌抑制性神經遞質γ-氨基丁酸（GABA）的中間神經元。作為一次性給藥療法，該藥物提供區域性長期GABAergic抑制，以重新平衡和修復由神經元過度興奮引起的癲癇以及其他神經系統疾病。

▲ 再生人內側神經節隆起（MGE）細胞平臺 （圖片來源：Neurona官網）

該項多中心1/2期臨床試驗旨在評估單次給藥NRTX-1001治療耐藥MTLE患者的安全性和有效性。該試驗的第一階段是一項開放標籤的劑量遞增研究，涉及多達10名MTLE患者，其中5名患者接受低劑量治療，5名患者接受更高劑量治療。

在此次公佈的初始資料顯示：首位具有9年癲癇發作史的患者在NRTX-1001給藥後三個月的隨訪期間，

未觀察到與NRTX-1001治療相關的嚴重不良事件

，並且

顯著減少了患者癲癇發作頻

率

，

患者癲癇發作次數由平均每月30次以上減少到到三個月僅4次癲癇發作。

總體上，該療法已顯示出良好的安全性與耐受性，具有單劑量治癒潛力。

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基於iPS的細胞治療

”

該款候選產品基於Neurona建立的強大再生平臺，同樣屬於iPSC衍生的細胞治療。這種

iPSC細胞療法

的其中一個好處是由於

這種細胞酷似人類的胚胎幹細胞

，

從而具有超強的分化能力。

神經退行性疾病是神經元結構或功能逐漸喪失甚至死亡而導致功能障的一類疾病，包括肌萎縮側索硬化症、帕金森病、阿爾茨海默病、亨廷頓氏病以及脊髓性肌萎縮症等；目前，這類疾病病因尚不明確也無法治癒。

而iPSC技術為這一疾病領域帶來新的治癒希望。

目前，Aspen Neuroscience公司在iPSC領域佈局了兩款治療帕金森病的產品，分別為ANPD001和ANPD002，該專案正處於早期研發階段。

拜耳旗下BlueRock Therapeutics公司主要iPSC候選產品MSK-DA01在2021年成功完成首位帕金森病患者移植。2021年7月，DA01專案獲得FDA的快速通道資格認定。目前，該療法處於1期臨床階段。

目前國內，中昱控股·生命之碼的科研團隊未來智人透過將人誘導多能幹細胞iPSCs定向誘導分化得到了神經幹細胞，

在

中國處於領先水平，細胞代數為P0更年輕

，個頭小，能穿透血腦屏障，具有領先的臨床應用優勢

，現hiPSCs臨床試驗也在穩步開展中。

*素材整理自網路

，侵刪

中昱控股·生命之碼擁有國際領先的誘導多能幹細胞技術和生產能力，是國內唯一一家致力於iPS幹細胞技術推廣、運用和服務的專業機構。

科研團隊未來智人為全球三大頂尖iPSCs團隊之一，擁有自主研發、獲60餘項發明專利的第三代episomal重程式設計系統。公司主營業務包括：誘導多能幹細胞向間充質幹細胞、免疫細胞、血管內皮祖細胞及神經幹細胞等細胞的定向分化、細胞儲存、重塑體研發應用、相關科研試劑及技術服務等。