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聚焦“慢粒”治療新進展 停藥治癒不再遙不可及
兒童慢粒白血病治癒的機率
2020諾華腫瘤(中國)血液高峰論壇召開
北京2020年5月25日 /美通社/ —— 白血病又稱“血癌”,是我國常見的惡性腫瘤之一。在傳統認知觀念中,可能絕大多數人認為這是一種“不治之症”。其實不然,有一種白血病,即慢性髓性白血病(CML,簡稱“慢粒”)可以說是幸運的,被稱為“可以治癒的白血病”。
“在醫藥學領域專家們持續不懈的努力下,既往嚴重威脅生存的‘慢粒’,在創新療法下已逐漸變得可控、可治,治癒也不再遙不可及。”在5月24日召開的2020諾華腫瘤(中國)血液高峰論壇上,中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院副所院長王建祥教授表示,並分享了目前慢粒治療策略進展與創新、治療目標以及患者管理模式等話題。
疾病管理:從不治之症轉變為慢性病
慢粒是骨髓造血幹細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤,佔所有白血病的15%。中國幾個地區的流行病學調查顯示,慢粒年發病率為0。39-0。55/10萬,與西方國家相比,中國CML患者更為年輕化,中位發病年齡為45-50歲。[1]
雖然部分慢粒患者透過造血幹細胞移植可以達到治癒,但供者幹細胞來源等因素限制了廣泛應用。而傳統化療等治療雖可使大多數慢粒患者血象及異常體徵得到控制,但中位生存期(40個月左右)並未延長,“治不治、三年半”非常準確地詮釋出當時患者的生存狀態。
“但這並未阻止醫學工作者對慢粒治療方式的探索。直到2001年,分子靶向藥物第一代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)伊馬替尼作為一線治療藥物使慢粒患者的整體生存率顯著提高,10年生存率達到了85%-90%。曾經慢粒是不治之症,如今對於大多數患者而言,它已經從一種致命疾病轉變為一種慢性疾病。[2]”王建祥教授感慨到。
治療目標:從長期生存變遷為停藥治癒
雖然目前TKI將絕大多數慢粒轉變為“慢性病”,但患者仍需長期或終生服藥。隨著慢粒得到有效的控制及患者總生存的延長,有越來越多的患者渴望更高的生活質量,“停藥治癒”已成為他們更高的追求目標。
王建祥教授表示:“隨著慢粒治療新藥的不斷湧現,治療效果的不斷升級,國內外有越來越多的醫學實踐證實,TKI治療獲得深度分子學反應持續超過2年的患者中,約有一半的患者,在規律、嚴密的隨訪監測條件下,可獲得長期的無治療緩解(TFR),實現臨床治癒。”
尤其是用於慢粒一線治療的第二代TKI尼洛替尼,使絕大多數慢粒患者能快速獲得深度分子學緩解,邁入“停藥門檻”,生存期接近正常人,這意味著慢粒患者期盼已久的“停藥治癒”指日可待。
王建祥教授指出,以往臨床著重關注如何延長慢粒患者的總生存期,隨著疾病治療目標向“無治療緩解”的變遷,也將引領腫瘤治療的新觀念,向著更高的“臨床治癒”探尋。未來,如何規範管理慢粒患者,提高治療依從性,爭取讓更多的慢粒患者邁入停藥“門檻”,是我們努力的新方向。
患者管理:或將納入國家慢病管理範疇
雖然透過規範治療,多半慢粒患者或將實現“停藥治癒”,但在患者管理上,仍需嚴格按標準和要求進行。王建祥教授提醒,尤其是患者不可擅自“停藥”。只有在有經驗的醫師指導、評估和嚴密分子學監測下,透過規範的治療、監測並滿足一定條件的患者,才有可能進入無治療緩解階段,且停藥後仍需定期進行嚴格的分子監測,一旦喪失主要分子學反應,必須立刻重新用藥治療。
此外,“隨著慢粒停藥治療和監測水平的提高,也會帶來疾病管理模式的改變。”王建祥教授強調,目前慢粒正逐漸的向可控、可治的‘慢性病’轉變,未來的慢粒管理很可能會納入國家慢病管理的範疇,實現專家診療與社群基層醫療衛生服務相結合的模式,讓社群更多地承擔隨訪、監測以及患者教育等工作,節約醫療資源的同時,讓患者能得到更便捷的醫療服務。”
*本資料目的在於提供疾病領域的相關知識、提高疾病認知水平,非廣告用途。本資料中涉及的資訊僅供參考,請遵從醫生或其他醫療衛生專業人士的意見或指導。
[1] 中華血液學雜誌2016年8月第37卷第8期。
[2] 中華血液學雜誌,2016,37(08):633-639
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