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世界首例!英國13歲白血病少年成功接受“鹼基編輯”治療
白血病移植需要多少錢
極目新聞記者 李力力 黃佳琦
據《衛報》12月11日報道,英國科學家使用一種革命性的新型基因療法——鹼基編輯(base-edited)治療了一名身患T細胞白血病的13歲年輕患者。這項技術的應用是世界首例,人們希望它很快就能幫助治療其他兒童癌症和嚴重疾病。
阿麗莎剪掉長髮並捐贈,圖片來源:《衛報》
來自英國萊斯特的13歲女孩兒阿麗莎為了治療白血病,接受了化療和骨髓移植,不過沒有成功。
但在接受了使用鹼基編輯技術進行改造後的捐贈T細胞注射後,阿麗莎正在恢復,六個月來病情已經得到了緩解。
現在,治療阿麗莎的倫敦大奧蒙德街兒童醫院(Gosh)團隊正準備招募另外10名用盡了所有常規治療方法的T細胞白血病患者,以進行進一步的試驗。如果成功的話,鹼基編輯的細胞有望被用於其他型別白血病和其他疾病的患者。
T細胞白血病是一種因被稱為T細胞的白細胞缺陷而導致的癌症。這些白細胞不能正常發育,並且生長太快,干擾了體內血細胞的生長。標準治療包括骨髓移植和化療,但在阿麗莎的病例中,這些傳統治療都未能阻止疾病的發展,她唯一的選擇似乎是姑息治療。
但最近細胞療法的進展為治療她的病情提供了一種新方法。即從一名健康捐贈者身上收集T細胞並經過改造後注射到患者體內,它們可以殺死患者其他的T細胞。這種改造是透過鹼基編輯完成的,它允許科學家在一個人的數十億個DNA字母中做一個簡單地改變。
該專案的負責人之一、免疫學家瓦西姆·卡西姆教授說:“這是迄今為止我們最複雜的細胞工程,它為其他新療法鋪平了道路,最終為患病兒童創造了更好的未來。”
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